تعرض علينا المحاولات الأولى، المتعلقة بتسخير العلاج الجيني لمحاربة الإيدز، نتائج واعدة استناداً على اختبار سريري قاده الباحثون في جامعة كاليفورنيا. وأظهر العلاج الجيني لمجموعة من المصابين بهذا المرض نتائج آمنة وفعالة من حيث تقليص مفعول فيروس الإيدز على نظام المناعة المكتسبة بالجسم. في المستقبل، يمكن لهذا العلاج أن يستبدل أم يؤازر الأدوية المضادة للفيروسات القهقرية. حالياً، ينبغي على المرضى المصابين بفيروس "اتش آي في" تناول هذه الأدوية يومياً. بيد أن عدداً من هذه الفيروسات بدأت تقاوم أنواعاً من هذه الأدوية.
يتمحور العلاج الجيني حول حقن خلايا المنشأ بالدم. ويتم تعديل هذه الخلايا كي تحمل معها جزئية معروفة باسم (OZ1) تم هندستها لوقف تكاثر فيروس نقص المناعة المكتسبة عن طريق التداخل ببروتينين. أثناء الاختبار السريري تم حقن نصف مجموعة المرضى بهذه الخلايا المعدلة في حين تابع النصف الآخر علاجاً مموهاً. من حيث كمية فيروسات "اتش آي في" الموجودة بالدم، لم يسجل الباحثون أي فرق بين المجموعتين في الأسابيع 48 الأولى على بدء الاختبار. لكن بعد مرور 100 أسبوعاً على بداية التجربة، لوحظ لدى أولئك الذين حقنوا بخلايا المنشأ المعدلة أن عدد خلايا "سي دي 4" (CD4) بالدم ارتفع.
يذكر أن خلايا "سي دي 4" جوهرية للمحافظة على دفاعات الجسم. وهي كذلك الهدف الرئيسي لفيروس الإيدز. في حال اعتنقت الجالية الطبية العلاج الجيني لمحاربة الإيدز، الذي ما يزال يحتاج الى عمليات "صقل" مستقبلية، فان المرضى سيتخلصون نهائياً من وطأة الأدوية التي يجب عليهم تعاطيها يومياً. إذ يكفي جلسة واحدة لاطلاق العنان للعلاج الجيني وما يجلبه عليهم من منافع دفاعية.